En 2025, l’association ApOlloniA1, accompagnée par l’IA, a, formalisé un mémo sur une nouvelle thérapie génique. Ce premier protocole a été élaboré et soumis auprès de différents acteurs de la recherche sur les maladies rares en juin 2025. La Fondation Maladies Rares, très accrochée par cette approche associative de la recherche, (habituellement les chercheurs vont vers les patients et ici c’est l’inverse), a transmis dans la semaine les informations à l’AFM Téléthon et à l’Institut du Cerveau et de la Moelle épinière.
Sans délai, une réunion commune avec les deux entités a été organisée donnant lieu à une conclusion immédiate : AFM-Téléthon associé à L’Institut du Cerveau et de le Moelle épinière, travailleront en plein partenariat et collaboration sur la recherche de cette thérapie génique. C’est GENOV de l’Institut du Cerveau et de la moelle épinière (ICM), dirigée par le Dr Françoise PIGUET qui est chargé, dans un premier temps, de lancer les essais pré-cliniques
Françoise PIGUET est Docteur en neurosciences, Directrice de l’unité d’innovation en thérapie génique et cellulaire de l’ICM, membre du board de la société française de thérapie cellulaire et génique (SFTCG). Dotée d’une expertise exceptionnelle en thérapie génique, elle est à la tête d’un service de 12 personnes spécialisées dans la mise au point de ces thérapie innovantes.
La mise au point d’une thérapie génique est un long chemin, mais prometteur. Notre objectif est désormais d’en démarrer la première étape, dès le 1er septembre 2025 : tester l’innocuité de cette thérapie et établir le modèle biologique pour la tester. L’équipe d’ApOlloniA1 prépare cette étape, et pour nous, l’équipe de recherche est prête à mobiliser son savoir-faire, et près de 75 000 € de frais de personnel ne seront pas facturés. Mais les coûts du matériel nécessaire à cette première étape représentent une enveloppe supplémentaire de 100 000 € que ApOlloniA1 doit trouver avant le 1er octobre 2025. Il s’ensuivra le test d’efficacité de la thérapie qui, elle, représentera un coût de 150 000 € et enfin un passage obligatoire par les données réglementaires et essais sur les primates pour un coût de 400 000€ à trouver pour le 1 er juin 2026.