{"id":6357,"date":"2025-08-09T16:15:44","date_gmt":"2025-08-09T14:15:44","guid":{"rendered":"https:\/\/apollonia1.org\/?page_id=6357"},"modified":"2025-10-19T20:33:09","modified_gmt":"2025-10-19T18:33:09","slug":"2025-lespoir-dune-therapie-genique","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/apollonia1.org\/index.php\/2025-lespoir-dune-therapie-genique\/","title":{"rendered":"2025: l&#8217;espoir d&#8217;une th\u00e9rapie G\u00e9nique"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-page\" data-elementor-id=\"6357\" class=\"elementor elementor-6357\">\n\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-6450338a elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"6450338a\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-493bf41f\" data-id=\"493bf41f\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-18ef3bfe elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"18ef3bfe\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! elementor - v3.23.0 - 05-08-2024 *\/\n.elementor-widget-text-editor.elementor-drop-cap-view-stacked .elementor-drop-cap{background-color:#69727d;color:#fff}.elementor-widget-text-editor.elementor-drop-cap-view-framed .elementor-drop-cap{color:#69727d;border:3px solid;background-color:transparent}.elementor-widget-text-editor:not(.elementor-drop-cap-view-default) .elementor-drop-cap{margin-top:8px}.elementor-widget-text-editor:not(.elementor-drop-cap-view-default) .elementor-drop-cap-letter{width:1em;height:1em}.elementor-widget-text-editor .elementor-drop-cap{float:left;text-align:center;line-height:1;font-size:50px}.elementor-widget-text-editor .elementor-drop-cap-letter{display:inline-block}<\/style>\t\t\t\t<!-- wp:image -->\n<figure class=\"wp-block-image\"><img alt=\"\"\/><\/figure>\n<!-- \/wp:image -->\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-1b6e063 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"1b6e063\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-cb93837\" data-id=\"cb93837\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-be269c1 elementor-widget elementor-widget-image\" data-id=\"be269c1\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"image.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! elementor - v3.23.0 - 05-08-2024 *\/\n.elementor-widget-image{text-align:center}.elementor-widget-image a{display:inline-block}.elementor-widget-image a img[src$=\".svg\"]{width:48px}.elementor-widget-image img{vertical-align:middle;display:inline-block}<\/style>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<img decoding=\"async\" width=\"222\" height=\"128\" src=\"https:\/\/apollonia1.org\/wp-content\/uploads\/2025\/08\/Capture-decran-2025-08-09-a-15.32.14.png\" class=\"attachment-large size-large wp-image-6332\" alt=\"\" \/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-8b9fc86 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"8b9fc86\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-155c282\" data-id=\"155c282\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fb3b9e9 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"fb3b9e9\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<p><span class=\"Apple-converted-space\">En 2025, l&#8217;association <\/span>ApOlloniA1, accompagn\u00e9e par l\u2019IA, a, formalis\u00e9 un m\u00e9mo sur une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique. Ce premier protocole a \u00e9t\u00e9 \u00e9labor\u00e9 et soumis aupr\u00e8s de diff\u00e9rents acteurs de la recherche sur les maladies rares en juin 2025. La <strong>Fondation Maladies Rares<\/strong>, tr\u00e8s accroch\u00e9e par cette approche associative de la recherche, (habituellement les chercheurs vont vers les patients et ici c\u2019est l\u2019inverse), a transmis dans la semaine les informations \u00e0 <strong>G\u00e9n\u00e9thon<\/strong>\u00a0et \u00e0 <strong>l\u2019Institut du Cerveau et de la Moelle \u00e9pini\u00e8re. <\/strong><\/p>\n<p>Sans d\u00e9lai, une r\u00e9union commune avec les deux entit\u00e9s a \u00e9t\u00e9 organis\u00e9e donnant lieu \u00e0 une conclusion imm\u00e9diate : G\u00e9n\u00e9thon associ\u00e9 \u00e0 L\u2019Institut du Cerveau et de le Moelle \u00e9pini\u00e8re, travailleront en plein partenariat et collaboration sur la recherche de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique. C\u2019est GENOV<b> <\/b>de l\u2019Institut du Cerveau et de la moelle \u00e9pini\u00e8re (ICM), dirig\u00e9e par le <strong>Dr Fran\u00e7oise PIGUET<\/strong> qui est charg\u00e9, dans un premier temps, de lancer les essais pr\u00e9-cliniques<\/p>\n<p><i>Fran\u00e7oise PIGUET est Docteur en neurosciences, Directrice de l\u2019unit\u00e9 d\u2019innovation en th\u00e9rapie g\u00e9nique et cellulaire de l\u2019ICM, membre du board de la soci\u00e9t\u00e9 fran\u00e7aise de th\u00e9rapie cellulaire et g\u00e9nique (SFTCG). Dot\u00e9e d\u2019une expertise exceptionnelle en th\u00e9rapie g\u00e9nique, elle est \u00e0 la t\u00eate d\u2019un service de 12 personnes sp\u00e9cialis\u00e9es dans la mise au point de ces th\u00e9rapie innovantes.<\/i><\/p>\n<p>La mise au point d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique est un long chemin, mais prometteur. Notre objectif est d\u00e9sormais d\u2019en d\u00e9marrer la premi\u00e8re \u00e9tape, <strong>d\u00e8s le 1<sup>er<\/sup> septembre 2025<\/strong> : tester l\u2019innocuit\u00e9 de cette th\u00e9rapie et \u00e9tablir le mod\u00e8le biologique pour la tester. L\u2019\u00e9quipe d\u2019ApOlloniA1 pr\u00e9pare cette \u00e9tape, et pour nous, l\u2019\u00e9quipe de recherche est pr\u00eate \u00e0 mobiliser son savoir-faire, et pr\u00e8s de 75 000 \u20ac de frais de personnel ne seront pas factur\u00e9s. Mais les co\u00fbts du mat\u00e9riel n\u00e9cessaire \u00e0 cette premi\u00e8re \u00e9tape repr\u00e9sentent <strong>une enveloppe suppl\u00e9mentaire de 100 000 \u20ac que ApOlloniA1 doit trouver avant le 1<sup>er<\/sup> octobre 2025.<\/strong> Il s\u2019ensuivra le test d\u2019efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie qui, lui, repr\u00e9sentera un co\u00fbt de 150 000 \u20ac et enfin un passage obligatoire par les donn\u00e9es r\u00e9glementaires pour un co\u00fbt de 400 000\u20ac \u00e0 trouver pour le 1 er juin 2026.<\/p>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En 2025, l&#8217;association ApOlloniA1, accompagn\u00e9e par l\u2019IA, a, formalis\u00e9 un m\u00e9mo sur une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique. 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